BMRN BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布，FDA已将其基因治疗候选药物BMN 307用于苯丙酮酸尿症（“ PKU”）（一种影响大脑的罕见疾病）患者，该公司已获得“新药研究”资格。该公司已经获得了针对BMN 307的临床试验申请的批准，从而可以在英国启动临床研究。候选人还在美国和欧洲享有“孤儿药”资格。
在过去的一年中，BioMarin的股价下跌了5.2％，而该行业的股价下跌了1.2％。
该公司计划在2020年第一季度开始一项I / II期研究（无磷）。该研究将评估BMN 307的单剂量给药，以使血液中苯丙氨酸（Phe）浓度水平正常化，恢复自然Phe代谢和使PKU患者正常饮食。该公司已经将PKU患者纳入一项观察性临床研究PHENOM中，评估BMN 307以随着时间的推移测量疾病和临床结果的既定和新标记。
根据当前的治疗指南，PKU患者需要终生控制自己的Phe水平。这需要终身治疗。BMN 307单剂量给药的成功开发应该是PKU治疗领域的重大突破。
该公司的商业产品组合中已经有两种批准的PKU疗法-Kuvan和Palynziq（pegvaliase-pqpz）。我们注意到，Kuvan将从2020年10月开始在美国市场面临通用竞争。尽管Palynziq是一种酶疗法，在美国已经获得了广泛的商业应用，但可以通过限制性分销计划PALYNZIQ REMS获得。BMN 307（一种用于治疗PKU患者的新型基因疗法）的成功开发，可以帮助该公司弥补因Kuvan的通用竞争和对Palynziq的限制使用而导致的任何销售损失。
同时，其他一些公司也在早期研究中开发PKU的治疗方法，其中包括Synlogic的SYBX小分子候选药物SYNB1618；同源医学的FIXX基因疗法，HMI-102；和Rubius Therapeutics的RUBY红细胞治疗候选药RTX-134。
除了BMN 307，BioMarin还在研发中的另一种基因疗法候选药物是valoctocogene roxaparvovec。它正在开发该候选药物作为重症甲型血友病的潜在治疗方法。该候选药物正在欧洲接受审查，而该公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物药许可证申请，以寻求批准roxaprvovec的新药。
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